Očkování proti covidu-19 je v plném proudu od konce roku, injekci už v Evropě dostaly miliony lidí, byť si mnozí stěžují, že tempo je pomalé. Neobyčejně rychlý byl ovšem vloni vývoj vakcín. Aplikovat se začaly zhruba do jednoho roku od začátku pandemie, a to při dodržení mezinárodních pravidel Správné klinické praxe.
Významný pokrok zaznamenal rovněž vývoj dalších preparátů na jiná závažná onemocnění. „Úroveň medicínského poznání jde kupředu velmi rychlým tempem. Další významné pokroky a objevy na sebe nenechají dlouho čekat,“ odhadl Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
Covid-19
Největší pozornost byla nepochybně v uplynulých měsících soustředěna právě na vakcíny proti covidu-19. Při jejich vývoji se využívají jednak dlouhodobě známé a osvědčené technologie, ale rovněž některé novinky.
Jsou to takzvané mRNA vakcíny, které dopraví do buňky informaci, na jejímž základě se vytvoří bílkovina, kterou by normálně způsobil virus. Na tuto bílkovinu se naučí reagovat imunitní systém, který, když jej virus napadne, ho na základě imunitní paměti zlikviduje.
Ať už jde o nové, nebo zavedené přípravky, v Evropské unii používané vakcíny jsou v rámci registračního řízení vždy detailně hodnoceny nezávislými regulačními autoritami. Posuzovaná dokumentace obsahuje veškeré nezbytné údaje (jako v případech kterýchkoliv jiných nových vakcín – pozn. aut.), aby byla ověřena bezpečnost, kvalita a účinnost očkovací látky.
Genová terapie
Nadějí u mnoha diagnóz je genová terapie, která se dostává z fáze vědeckých studií do klinické praxe. Uplatňuje se zejména v hematologii – jak při léčbě nádorů, tak při poruše krvetvorby – a neurologii. V budoucnu se očekává její využití i v dalších oblastech.
Genová léčba spočívá v zabudování DNA do pacientových buněk. „Tato léčba je revoluční v tom, že neléčí jen příznaky onemocnění, ale podstatu nemoci. Základem genetické léčby je dodání genetické informace do buněk pacienta v případě, že se v nich původní informace nenachází, nebo je chybná. Lze očekávat, že se význam genetické léčby v budoucnosti významně zvýší,“ vysvětlil Dvořáček.
V České republice jsou některé přípravky určené ke genové terapii dostupné, protože je Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) schvaluje k použití ihned po jejich schválení Evropskou lékovou agenturou (EMA).
Zatím jim však nebylo přiznáno to, že mohou být hrazeny z prostředků veřejného zdravotního pojištění. I tak jsou přípravky pro léčbu některých hematoonkologických a neurologických onemocnění placeny.
Všeobecná zdravotní pojišťovna totiž uzavřela s Českou lékařskou společností dohody ohledně toho, u kterých pacientů má indikace genetické terapie význam. U nich je pak genetická léčba pojišťovnami proplácena. V současné době se v Poslanecké sněmovně diskutuje o legislativních změnách, které by měly zvýšit dostupnost této léčby, stejně jako léčby vzácných onemocnění.
Terapie cystické fibrózy
Novinkou v léčbě cystické fibrózy, která se projevuje zejména postižením dýchacích cest a plic u nemocných, jsou takzvané modulátory CFTR proteinu zlepšující transport iontů přes buněčné membrány.
„Léky přímo modulují bílkoviny odpovědné za přenos iontů a vody v dýchacích cestách. U jedinců s cystickou fibrózou vede vrozená porucha těchto bílkovin k tomu, že v dýchacích cestách se hromadí velmi vazký hlen, který ztěžuje dýchání a který je navíc vhodným prostředím pro vznik velmi závažných infekcí,“ vysvětlil Jakub Dvořáček z Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
Použitím CFTR modulátorů podle něj dochází k tomu, že hlen v dýchacích cestách je méně vazký, čímž se dýchání pacientů může výrazně zlepšit. Kombinace nových léků může vést ke zlepšení stavu nemocného a k naději, že se pacienti dožijí mnohem vyššího věku. Tyto léky jsou v Česku dostupné a jsou hrazeny zdravotními pojišťovnami.
Imunologická profylaxe migrény
Významnou změnu v léčbě migrény přinesly léky nazvané CGRP antagonisté. Jde o protilátky, které se váží na molekulu CGRP. Ta hraje roli při vzniku příznaků migrény. V Česku jsou registrovány a hrazeny tři monoklonální protilátky s anti-CGRP účinkem k léčbě pacientů s epizodickou a chronickou migrénou.
„Preskripce těchto léčiv je vázána na 31 center pro diagnostiku a léčbu bolestí hlavy,“ uvedl Pavel Řehulka z Centra pro diagnostiku a léčbu bolestí hlavy, I. neurologické kliniky Fakultní nemocnice u sv. Anny a Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně.
Léčba anti-CGRP protilátkami je podle něj indikována u pacientů se čtyřmi a více dny s migrénou za měsíc po selhání konvenční profylaktické léčby minimálně dvěma z pěti skupin léčiv. Počet vhodných kandidátů léčby anti-CGRP protilátkami je v ČR odhadován na 23 tisíc dospělých pacientů s migrénou.
Rakovina prostaty a slinivky břišní
Takzvané PARP inhibitory jsou novou skupinou léčiv, které blokují proces opravování nádorových buněk. Léky se používají zejména u rakoviny vaječníku a prsu, ale mohou být účinné rovněž při léčbě nejčastějšího nádorového onemocnění u mužů – rakoviny prostaty, jež se objevuje zhruba u jednoho z devíti českých mužů, a karcinomu slinivky břišní.
„Léky působí tak, že zablokují enzym, jenž se podílí na opravách porušené DNA v nádorových buňkách. Pro léčbu je důležité právě utlumení opravného mechanismu. Léčba je významným posunem v terapii dalších nádorových onemocnění včetně karcinomu prostaty,“ upozornil Jakub Dvořáček.
V současné době jsou léky v Evropě schváleny pro léčbu karcinomu vaječníku, karcinomu prsu, adenokarcinomu slinivky břišní a karcinomu prostaty. A jedná se o úhradě v jednotlivých indikacích. Zdravotními pojišťovnami by mohly být hrazeny za jeden až dva roky, možná i dříve.
Žloutenka typu C
Onemocnění hepatitidou C způsobenou virem HCV často probíhá dlouhou dobu bez příznaků. Pokud není léčeno, může vést k rozvoji cirhózy či k rakovině jater. Infekce se často zjistí až později, kdy jsou už játra vážně poškozená. Není totiž výjimkou, že doba od nákazy po zjištění nemoci je třeba 20 i 30 let.
Nově vzniklé případy přenosu jsou v současné době vázány především na rizikové chování, například používání jedné injekční stříkačky, jehly a dalších zdravotnických pomůcek mezi narkomany.
Nová, takzvaně přímo působící antivirotika změnila účinnost léčby hepatitidy C v posledních letech. Jejich kombinace, schválené v poslední době, se ukazují být účinnými pro všechny známé genotypy hepatitidy C, a tím přinášejí lepší prognózu pro naprostou většinu pacientů.
„Žloutenka typu C se v posledních letech stala v podstatě léčitelnou nemocí,“ konstatoval Jakub Dvořáček. V České republice jsou některé kombinace dostupné pro pacienty a hrazeny zdravotními pojišťovnami.
Klíšťová encefalitida
Ve vývoji nových léčebných přípravků je také výrazná česká stopa. Češko-americký tým vědců totiž připravil protilátky s takzvanou vysokou neutralizační účinností proti viru klíšťové encefalitidy.
Na výzkumu se podíleli odborníci z Parazitologického ústavu Biologického centra Akademie věd ČR v Českých Budějovicích. Členem mezinárodní skupiny byl také loňský laureát Nobelovy ceny za fyziologii a lékařství Charles M. Rice. Výsledky otiskl časopis Journal of Experimental Medicine.
Klíšťová encefalitida je infekční choroba, která postihuje centrální nervovou soustavu. Vedle prevence je nejúčinnějším způsobem ochrany očkování. Specifická léčba zatím neexistuje, to by se však v budoucnu mohlo změnit.
V roce 2018 začala mezinárodní studie, která vloni významně pokročila. Vyústěním je právě objev protilátek s velkým potenciálem. V případě úspěšného klinického testování by se na trh mohl dostat první účinný lék na tuto chorobu.
„Uvažuje se o tom, že pokud člověk na sobě najde přisáté klíště, nechá jej otestovat v laboratoři a zjistí, že klíště bylo pozitivní, bylo by možné mu okamžitě podat tyto protilátky, které by ho bezprostředně ochránily před rozvojem onemocnění,“ přiblížil Daniel Růžek vedoucí českého virologického týmu z Parazitologického ústavu Biologického centra.
Čím dříve se protilátky podají, tím lépe fungují. Nasazené později by mohly alespoň mírnit projevy nemoci a snižovat dlouhodobé následky. Nespornou výhodou protilátek je také jejich preventivní účinek.
O budoucí preparát by tak mohli mít zájem například cestovatelé, kteří se chystají do oblasti zvýšeného výskytu klíšťové encefalitidy a nestihli očkování, u něhož je potřeba aplikovat více dávek s časovým rozestupem. Při nasazení protilátek by měli okamžitou ochranu, a to po dobu nejméně dvou měsíců.
